VOL 3571

2025年8月7日，据韩国商业媒体BusinessKorea独家披露，韩国生物技术企业BioStar的自闭症干细胞疗法在日本获批上市。

报道称，Biostar在日本的合作医院、位于大阪的Trinity诊所，已获得日本厚生劳动省的批准，可以使用Biostar 的自体脂肪来源进行自闭症的再生医学治疗。

这条消息，很快以“自闭症的干细胞疗法在日本获得批准”，在国内的自闭症社群中广为流传。

很遗憾的是，这条新闻的几个关键词被忽略了：可以、再生医学治疗、自体脂肪来源间充质干细胞。

下面我们来逐一解析，分析是不是真的可以去日本用干细胞治疗自闭症。

文| 谭万能

编辑| Jarvis

封面图| pexels

日本真的批准了干细胞“治疗”自闭症吗？

答案是真的，且只能在大阪Trinity诊所，但效果不保证。

根据大阪Trinity诊所于2025年5月26日提供给日本厚生劳动省公示的《治疗说明书》，该疗法的原理是“本疗法通过在体外大量培养您自身的干细胞并回输体内，有望通过增加抗炎细胞因子和脑源性神经营养因子 (BDNF)来改善病理状态。”

具体的诊疗流程是“一个疗程包含5至10次输注，每隔2至4周进行一次，单次输注的细胞数量为0.5亿至3亿个。”价格方面，单次费用为70-420万日元，折合人民币4.2万元到25.1万元之间。

如果按10次输注，每次3亿个细胞，花费将达到250万元人民币以上。诊所明确说明，一旦完成脂肪采集，由于细胞会立即进入运输和培养流程，即使您在治疗开始前或中途决定中止，已支付的部分费用也无法退还。

诊疗效果评估为“在最后一次输注满3个月时，使用SRS-2（社交反应量表第二版）评估来判断治疗的有效性。”

评估结束后，患者可以决定是否要继续做干细胞培养和回输：“如果评估结果显示治疗对您的ASD症状产生了积极反应 (如延缓症状进展或改善症状)，且医生判断继续治疗对您有益，在您本人也希望的情况下，可以与医生共同商定后续的治疗计划。”

该说明书明确提到：为达到最佳治疗效果，本疗法旨在与传统干预方法相结合，共同致力于提升您的生活质量(QOL)。

日本的干细胞“治疗”自闭症有临床依据吗？

答案是没有。

首先，一个核心事实是：日本厚生劳动省（相当于中国的卫健委）从未像批准一款新药那样，去认证干细胞疗法对自闭症“真实有效”。

所谓的“批准”，是日本《再生医疗等安全性确保法》（ASRM）框架下的产物。

你可以将它理解为一条特殊的“快速通道”，它允许医疗机构在向政府提交治疗计划，并通过独立委员会的审查后，就可以为患者提供自费的干细胞治疗。

而这个审查的核心，是评估这项技术的“安全性”和“理论合理性”，而不是像传统药物审批那样，要求提供大规模、有对照组的临床数据来证明其“有效性”。

也就是说，“批准”的性质其实是安全备案，而非疗效认证。

大阪Trinity诊所申请的干细胞疗法用于治疗自闭症，就是在ASRM的框架下，通过向日本东京的NEO-POLIS诊所的“特定认定再生医疗等委员会”提交申请，审查通过并确定其合法合规后上市的。

具体的审批认证编号为：NA8150027。在同一认证编号下，还有一系列“自体脂肪来源间充质干细胞”用于其他疾病的再生医疗的批准，比如关节炎、慢性疼痛、早发性卵巢功能不全。

需要提醒的是，根据ASRM的审查要求，医疗机构的治疗计划不直接由厚生劳动省进行实质性的有效性审批。

取而代之的是，计划必须提交给一个独立的、经政府认证的“认定再生医疗等委员会”进行审查。前述东京Neo-Polis诊所的委员会，就是其中一家。

另外，根据日本2025年5月31日生效的《再生医疗等安全性确保法及临床研究法部分修正法》，“认定再生医疗等委员会”在审查新项目时，要求必须对“科学妥当性（有效性）”进行专门的评估。

这意味着，仅仅证明治疗的“安全性”和“理论合理性”将不再足够，医疗机构必须提供更有力的科学证据来支撑其治疗方案的潜在有效性。

类似干细胞疗法治疗自闭症这种案例，后续再申请时，将会受到更严格的有效性审查。

什么是“再生医学治疗”？

这是日本独特医疗监管模式下的产物。

除了有和中国、美国等类似的严格药品器械监管体系外（《医药品医疗器械等法》），日本还独创了前述的《再生医疗等安全性确保法》（ASRM）。

所谓的“再生医疗等”，主要包括细胞治疗、组织工程和基因治疗的一部分。在ASRM的体系下，这些疗法不用通过严格的多期临床试验来证明其安全性和有效性，即不用将其作为药品和器械来管理。

取而代之的是将其作为一种“医疗行为”或“临床研究”进行管理，其核心立法目的在于确保安全性的前提下，促进创新医疗技术的快速临床应用和研究。

ASRM将“再生医疗”分为三个等级：

第一种再生医疗（高风险）：涉及使用具有未知风险的细胞，如iPS细胞、胚胎干细胞、异体（他人）细胞、动物细胞或经过基因改造的细胞。这类技术需要接受最严格的审查。

第二种再生医疗（中风险）：主要涉及使用体性干细胞（如间充质干细胞）或旨在修复、重建人体组织的治疗。

第三种再生医疗（低风险）：主要指对体细胞进行最小程度处理的技术，例如（PRP）疗法等。

使用自体（患者自身）脂肪来源的间充质干细胞治疗自闭症，就明确属于这一类别。实际上，绝大多数在日本私立诊所提供的干细胞疗法，遵循的都是ASRM的管理框架。

Trinity诊所的自闭症干细胞疗法获得审批后，须将“再生医疗等提供计划书”提交给厚生劳动省备案，目前，该方案已在厚生劳动省网站公示，并被标记为“第二種再生医療等提供計画（治療）”。

这在赋予了该诊所合法提供这项自费治疗的资格的同时，也让用户可以自主评估这项疗法在适应对象、效果、价格、副作用等方面，是否符合自身需求。

需要说明的是，在Trinity诊所的方案中，细胞的抽取、制备和储存，都是和前述Biostar公司的关联机构合作的，但能够合规进行治疗的，只有Trinity诊所。

市面上有已证明有效的自闭症干细胞疗法吗？

答案是没有。

通过干细胞输注来改善自闭症的核心症状，并不是一个新鲜事物，但之前的研究多处于动物实验或者临床试验阶段，且没有一个通过严格临床试验检验后上市的自闭症干细胞疗法。

目前最知名的一个临床试验，是由美国杜克大学知名自闭症专家杰拉尔丁·道森（Geraldine Dawson）博士和乔安妮·科茨伯格（Joanne Kurtzberg）博士领导的Duke ACT研究。

Duke ACT研究招募了180名ASD儿童，是一项大型、随机、双盲、安慰剂对照、交叉设计的试验，该研究使用自体或异体脐带血进行治疗。

研究结果显示，对于整个研究人群，治疗组在主要终点指标——文兰适应性行为量表（VABS-3）的社交能力分量表上，与安慰剂组相比未达到统计学显著性差异。

积极的方面，则是在预设的亚组分析中，年龄为4至7岁且无智力障碍（非语言智商NVIQ > 70）的特定ASD儿童群体中，脐带血治疗组在沟通能力、注意力以及大脑功能活动方面，均显示出优于安慰剂组的显著改善。

但该结论不能证明脐带血干细胞治疗对自闭症人群都安全有效。

国内也进行过多个干细胞治疗自闭症相关的试验。

2022年发表的一项包含5项研究（主要来自中国）的Meta分析显示，与单纯接受康复训练的对照组相比，干细胞治疗组患儿的自闭症行为评定量表（CARS）得分显著降低，且未增加严重不良反应的风险，提示该疗法可能安全有效。

但分析的作者也强调，现有证据的质量受限于样本量小、方案不统一、缺乏长期随访等因素。

整体证据质量不佳，也意味着距离临床应用还有距离。

干细胞“治疗”自闭症的原理是什么？

20世纪60年代神经干细胞（Neural Stem Cells, NSCs）的发现，以及2006年山中伸弥（Shinya Yamanaka）团队成功诱导出诱导性多能干细胞（induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs），奠定了神经系统干细胞疗法的生物学基础。

但具体到神经发育障碍的细胞疗法，如前所述，其进展并不乐观。其背后的原因，本质上是自闭症发生原因的异质性和多样性，以及科学界迄今对自闭症发生的确切原因仍难以下定论。

过去，干细胞疗法曾经被简单的理解为“细胞替代”，即通过干细胞去修复受损的细胞，达到治疗的效果。但现在干细胞治疗已经从结构修复逐渐转向到系统功能调节。

具体到日本Trinity诊所此次用的间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs），相关研究认为，其主要作用并非替换受损神经元，而是通过其强大的免疫调节和旁分泌功能，改善ASD相关的神经炎症和免疫系统功能障碍。

间充质干细胞免疫调节功能示意图

在提交给厚生劳动省的《治疗说明书》中，他们也声称，自体脂肪来源的间充质干细胞的作用机制为两方面：

平息大脑的“慢性炎症”： 通过增加抗炎细胞因子来发挥抗炎作用

提供“神经营养”： 增加脑源性神经营养因子 (BDNF)，帮助现有神经元更好地生长和连接

但这两方面的作用与功效，均处于理论或者试验阶段，具体的作用机制、使用剂量、适应人群、检测方式等，均未明确。

另外，需注意的是，同样是“间充质干细胞”，目前学术界研究用得更多的是脐带来源间充质干细胞（UC-MSCs）和骨髓来源间充质干细胞（BM-MSCs）。

日本获批的自体脂肪来源间充质干细胞（AD-MSCs）之所以成为选项，是因为它来自于患者自身的脂肪组织，可以避免免疫排斥反应和外源性疾病传播的风险，但就干细胞本身而言，它并不是最优选项。

作为家长，值得花大价钱去日本尝试吗？

鉴于该“疗法”在日本已经上市，且明确向4周岁以上，已被明确诊断为自闭症谱系障碍，患者或家属能够签署知情同意书，且无严重的心脏病、高血压或传染性疾病的人群提供服务。

因此，确实是可以在日本合法获取到的一种“再生医学疗法”。至于值不值得尝试，有没有效果，建议家长们在阅读完前面五个问题后，问自己以下几个问题：

1.您是否真正理解“实验”与“成熟疗法”区别？

目前，干细胞治疗自闭症在全球范围内，本质上仍处于临床研究阶段。您在私立诊所接受的，是一项安全风险较低、但疗效未经科学验证的“医疗实践”，而不是一项像感冒药那样成熟、普适的疗法。

2.您是否清楚日本“批准”的真实含义？

请务必牢记，日本的 “批准”或“备案”，是对其操作安全性的认可，而不是对其疗效的背书。不要将两者混为一谈。

3.您的家庭能否承担疗效为零的后果？

请在最好的期望之外，做一个最坏的打算：如果花费巨款后，孩子的进步微乎其微，甚至没有变化，您的家庭在经济上和情感上，是否能够承受这样的结果？

如果您一定要选择干细胞疗法治疗自闭症，我们的建议是：

首选正规临床试验：如果有机会，应优先考虑参与由知名大学或研究机构发起的、免费且设计严谨的临床试验。这是目前最安全、最可靠，也是唯一能推动科学进步的途径。

审慎评估商业治疗：如果您依然决定考虑商业治疗，请务必保持极度的审慎。主动向诊所索要详细的、非个案的整体有效性数据。

管理自己的预期值：根据自己孩子的实际情况，可以参考杜克大学ACT研究等结果作为参照，不要抱着一定能“治好”的期望去接受治疗。

近年来，不只是干细胞，各种自闭症疗法都层出不穷这些疗法的可信度、有效性，到底如何？我们特地邀请了两位博士

丫丫爸爸、曾松添来直播间深度揭秘！

点击\"预约”精彩直播不错过

没空准时来听的，也可以加专属直播群直播安排、直播资料、直播回放，通通不错过！

参考资料：

1.https://parentsguidecordblood.org/en/news/results-duke-act-study-cord-blood-autism-highlights-parents.

2.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35601435

3.https://saiseiiryo.mhlw.go.jp/published_plan/download/01E2505001/5/2

4.https://www.tinnitusjournal.com/articles/comparison-of-three-types-of-mesenchymal-stem-cells-bone-marrow-adipose-tissue-and-umbilical-cordderived-as-potential-sources-for.pdf

本文仅代表作者观点，不代表本号立场。文章版权归「大米和小米」所有，未经许可，严禁复制、转载、篡改或再发布。本号长期征集线索/稿件，一经采用，稿费从优。提供线索/投稿请联系：content@dmhxm.com。

点击拨打大小米服务热线